“打完針以后，我想上學(xué),?！睂?duì)于小佳樹(shù)來(lái)說(shuō)，這是一場(chǎng)持續(xù)了近4年的漫長(zhǎng)等待,。

  2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果,，于2022年1月1日正式執(zhí)行,。其中，被稱為“天價(jià)救命藥”的治療脊髓性肌萎縮癥(簡(jiǎn)稱SMA)的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液,，價(jià)格從70萬(wàn)元/針降至3.3萬(wàn)元,，為SMA患者帶來(lái)希望,。

  在多方努力下，棗莊4歲男孩李佳樹(shù)將于2022年1月1日接受SMA靶向藥注射,。佳樹(shù)也將成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國(guó)首例注射者,。

  4歲小佳樹(shù)將成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國(guó)首例注射者。

  文/片 齊魯晚報(bào)·齊魯壹點(diǎn)

  記者 李靜 王開(kāi)智 秦政 姚沖

  禮物

  2021年12月3日,，是佳樹(shù)4歲的生日,。按照慣例，母親李秀花都會(huì)給佳樹(shù)做一碗面,。晚飯后,，父親李為峰打開(kāi)手機(jī)時(shí)，一條“‘天價(jià)藥’進(jìn)醫(yī)?！钡南棾?。李為峰一字一句地念給李秀花聽(tīng)，李秀花淚流滿面,。

  再回憶起一路為兒子求藥的路程,，李秀花覺(jué)得走得格外漫長(zhǎng)。2017年12月3日,，佳樹(shù)出生了,。佳樹(shù)4個(gè)月的時(shí)候，李秀花發(fā)現(xiàn)他的腿部力量比較小,。李秀花便帶兒子到醫(yī)院檢查,，醫(yī)生建議在家做運(yùn)動(dòng)?！爸灰⒆右惶鞗](méi)好,，做父母的心里就不是滋味?！崩钚慊ㄕf(shuō),。

  佳樹(shù)8個(gè)月的時(shí)候會(huì)爬，9個(gè)月的時(shí)候能走幾步路,，11個(gè)月的時(shí)候總想蹲下,，“凍住一般”。李秀花便帶著孩子到濟(jì)南,、北京求醫(yī),。經(jīng)過(guò)診斷，佳樹(shù)被確診為“脊髓性肌萎縮癥”(SMA),。

  據(jù)了解,，脊髓性肌萎縮癥(SMA)，是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力,、肌萎縮的疾病,，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性,、對(duì)稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮,，智力發(fā)育及感覺(jué)均正常,。

  “我不知道什么是SMA,醫(yī)生說(shuō)這個(gè)病很罕見(jiàn)，治療方法不多……”害怕,、難過(guò),，李秀花也說(shuō)不清那種滋味。

  “2019年,，這個(gè)藥70多萬(wàn)元,，2020年，這個(gè)藥55萬(wàn)元,?！焙髞?lái)，李秀花知道SMA是有靶向藥的,?！懊髅髦烙兴幠苤芜@個(gè)病，但是離自己很遙遠(yuǎn),，怎么也夠不到,。”于是,，李秀花繼續(xù)帶著兒子做康復(fù)訓(xùn)練,，只希望孩子保持狀態(tài)，不要倒退,。

  得知SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保,，李秀花說(shuō)：“這是孩子最好的生日禮物，佳樹(shù)終于有救了,?！?

  驚喜

  2021年12月4日，李為峰早早地醒了,?！凹{入醫(yī)保是個(gè)大喜事，但是我們不知道什么時(shí)候有藥,，孩子能不能打,，什么時(shí)候能打針，心里又沒(méi)底了,?！?

  李為峰不知道，這一夜跟這個(gè)家庭同樣難以入眠的,，還有一群人,。

  上午，李秀花正在給佳樹(shù)做康復(fù)訓(xùn)練時(shí),，接到了一通電話,，電話那頭是棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局的工作人員?！白鳛閰^(qū)縣醫(yī)保局工作人員,，了解到治療SMA的藥物諾西那生鈉納入醫(yī)保，特別是看了國(guó)家醫(yī)保藥品談判視頻,，我們都沸騰了,。”棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局醫(yī)藥管理室主任劉維說(shuō),。

  2021年12月4日上午,，經(jīng)過(guò)排查，劉維發(fā)現(xiàn)市中區(qū)有1戶SMA患者家庭,，隨后與家屬取得聯(lián)系,。

  棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局黨組成員、副局長(zhǎng)毛帥說(shuō)：“其實(shí)我們當(dāng)時(shí)就是想把好消息送到患者的家中,，讓他們知道這個(gè)好消息,，讓他們能夠盡快享受到這樣的醫(yī)保政策?！苯?jīng)過(guò)聯(lián)系,，醫(yī)保局工作人員主動(dòng)上門。毛帥說(shuō)：“當(dāng)時(shí)患者母親喜極而泣,，面對(duì)我們就像抓住救命稻草一樣,，看到孩子母親有強(qiáng)烈的愿望想讓孩子盡快打上這個(gè)針，我們就想積極地推動(dòng)這個(gè)事情,?！?

  根據(jù)臨床治療需要，SMA患者首年需注射6針,，此后每年注射3針,。毛帥說(shuō)：“國(guó)家醫(yī)保目錄執(zhí)行后，在棗莊市現(xiàn)行的醫(yī)保政策下,，經(jīng)過(guò)‘基本醫(yī)保+大病保險(xiǎn)+醫(yī)療救助+棗惠?！亩嘀貓?bào)銷，治療費(fèi)用從每年幾百萬(wàn)元降至幾萬(wàn)元,?！?

  接力

  2021年12月31日，李為峰一大早收到消息說(shuō),，他們可以到棗莊市婦幼保健院打針了,。李為峰說(shuō)：“萬(wàn)萬(wàn)沒(méi)想到,，還不到一個(gè)月時(shí)間，就可以給佳樹(shù)打針了,?！?

  而這，是一場(chǎng)由棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局開(kāi)始的接力賽,。

  棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局與棗莊市婦幼保健院,、藥品生產(chǎn)企業(yè)和配送企業(yè)多次進(jìn)行溝通協(xié)調(diào)，確保藥品供應(yīng)配送,、診療救治,、醫(yī)保報(bào)銷各個(gè)環(huán)節(jié)緊密銜接，為孩子順利打上第一針奠定基礎(chǔ),。

  “我不想放棄孩子,。”從佳樹(shù)確診后,，李秀花便陪著兒子堅(jiān)持做康復(fù)訓(xùn)練,。2018年，她辭去針織廠的工作,，專職照顧孩子,。全家的生活都落在了李為峰的身上。李為峰說(shuō)：“這些年賺的錢全砸治病上了,?！?

  棗莊市市中區(qū)垎塔埠街道黨工委書記孔強(qiáng)告訴記者，佳樹(shù)一家屬于當(dāng)?shù)氐捅簟?019年11月,，街道為他們申請(qǐng)了低保,，此外還先后為其申請(qǐng)了困境兒童、殘疾補(bǔ)貼,、無(wú)障礙改造等政策,，力所能及地為他們提供生活保障，改善生活環(huán)境,，“每月可享受困境兒童救助金1100元,，每月享受兩項(xiàng)殘疾補(bǔ)貼570元。同時(shí)為他們一家申請(qǐng)了3765元臨時(shí)救助金,?！?

  而另一邊，國(guó)藥控股棗莊有限公司立即聯(lián)系上級(jí)公司對(duì)諾西那生鈉注射液協(xié)調(diào)采購(gòu)事宜,。對(duì)于諾西那生鈉藥品供應(yīng)配送的難度,，國(guó)藥集團(tuán)棗莊有限公司總經(jīng)理段明驥表示：“這個(gè)藥物對(duì)溫度有嚴(yán)格的要求，整個(gè)運(yùn)輸過(guò)程要保持在2℃—8℃?！彼麄儼才帕藢Ｓ美滏溗幤放渌蛙囕v,，對(duì)溫度全程實(shí)時(shí)監(jiān)控，保障該藥品在貯藏運(yùn)輸直到患者注射前的各個(gè)環(huán)節(jié),，始終處于規(guī)定的低溫環(huán)境,，保證藥品的運(yùn)輸質(zhì)量安全。在物流運(yùn)輸環(huán)節(jié)展開(kāi)了“零時(shí)差”運(yùn)輸接力,。段明驥透露，該藥物已于2021年12月30日送達(dá)棗莊市婦幼保健院,。

  曙光

  2021年12月31日晚,，佳樹(shù)住在了棗莊市婦幼保健院。當(dāng)醫(yī)生來(lái)查房時(shí),，他開(kāi)心地向醫(yī)生問(wèn)好,。

  棗莊市婦幼保健院副院長(zhǎng)劉成文介紹，佳樹(shù)確診之后一直在棗莊市婦幼保健院康復(fù)治療,。針對(duì)佳樹(shù)接受諾西那生鈉治療,，醫(yī)院充分考慮到了可能出現(xiàn)問(wèn)題的各種情形，制定了一整套保障措施,。優(yōu)化流程,，針對(duì)患兒使用諾西那生鈉治療，醫(yī)院第一時(shí)間和國(guó)藥控股,、勃健生物科技(上海)有限公司對(duì)接,，確保藥品及時(shí)到位。針對(duì)采購(gòu)諾西那生鈉藥物,，召開(kāi)臨時(shí)藥師管理委員會(huì),，制定采購(gòu)計(jì)劃，實(shí)現(xiàn)快速快捷途徑,，為患者提供有力的治療保障,。同時(shí)組建團(tuán)隊(duì)，加強(qiáng)對(duì)患兒診療工作的指導(dǎo),，確?；純旱玫郊皶r(shí)有效的救治，成立以分管院長(zhǎng)劉成文任組長(zhǎng),，兒童康復(fù)科主任徐世琴,、兒科重癥醫(yī)學(xué)科主任孫笑茜等為成員的權(quán)威專家治療組，確?；純旱玫娇茖W(xué)診斷和妥善救治,。與國(guó)內(nèi)相關(guān)專家進(jìn)行了6次線上培訓(xùn)交流活動(dòng)，勃健公司安排專家在2021年12月29日到達(dá)該院進(jìn)行了注射各關(guān)鍵環(huán)節(jié)的指導(dǎo)，以確?；純鹤⑸溥^(guò)程規(guī)范化,、標(biāo)準(zhǔn)化。

  佳樹(shù)的哥哥李國(guó)亮,，今年18歲,，也是SMA患者，因?yàn)殄e(cuò)過(guò)治療時(shí)機(jī),，需要臥床,。所以李秀花在“搶時(shí)間”，她想讓佳樹(shù)能夠早點(diǎn)打上針,。李秀花說(shuō)：“我就想給孩子趕緊用上這個(gè)針,，這是唯一能救孩子的方法。明天就要打針了,，我們這幾天每時(shí)每刻都很激動(dòng),。”

  佳樹(shù)知道自己生病了,。有時(shí)候做完康復(fù)回家,，李秀花帶著佳樹(shù)會(huì)路過(guò)學(xué)校。佳樹(shù)就問(wèn)：“我以后是不是也能在這里上學(xué)??？”李秀花說(shuō)：“咱們努力，總有一天咱們能在這里上學(xué),?！逼鋵?shí)每一次李秀花說(shuō)這句話的時(shí)候，都是如鯁在喉,。

  元旦這天,，佳樹(shù)就要接受SMA靶向藥注射。李秀花問(wèn)佳樹(shù)：“打完針以后,，你想做什么呀,？”

  小佳樹(shù)說(shuō)：“我想上學(xué)?！?

（編輯：月兒）