“打完針以后,，我想上學(xué),。”對于小佳樹來說,，這是一場持續(xù)了近4年的漫長等待,。

  2021年12月3日,，國家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，于2022年1月1日正式執(zhí)行,。其中,，被稱為“天價(jià)救命藥”的治療脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液,，價(jià)格從70萬元/針降至3.3萬元,，為SMA患者帶來希望。

  在多方努力下,，棗莊4歲男孩李佳樹將于2022年1月1日接受SMA靶向藥注射,。佳樹也將成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國首例注射者。

  4歲小佳樹將成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國首例注射者,。

  文/片 齊魯晚報(bào)·齊魯壹點(diǎn)

  記者 李靜 王開智 秦政 姚沖

  禮物

  2021年12月3日,，是佳樹4歲的生日。按照慣例,，母親李秀花都會給佳樹做一碗面,。晚飯后，父親李為峰打開手機(jī)時,，一條“‘天價(jià)藥’進(jìn)醫(yī)?！钡南棾觥＠顬榉逡蛔忠痪涞啬罱o李秀花聽,，李秀花淚流滿面,。

  再回憶起一路為兒子求藥的路程，李秀花覺得走得格外漫長,。2017年12月3日,，佳樹出生了。佳樹4個月的時候,，李秀花發(fā)現(xiàn)他的腿部力量比較小,。李秀花便帶兒子到醫(yī)院檢查,，醫(yī)生建議在家做運(yùn)動?！爸灰⒆右惶鞗]好,，做父母的心里就不是滋味,?！崩钚慊ㄕf,。

  佳樹8個月的時候會爬,，9個月的時候能走幾步路，11個月的時候總想蹲下,，“凍住一般”,。李秀花便帶著孩子到濟(jì)南、北京求醫(yī),。經(jīng)過診斷,，佳樹被確診為“脊髓性肌萎縮癥”(SMA),。

  據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥(SMA)，是一類由脊髓前角運(yùn)動神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力,、肌萎縮的疾病,，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性,、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮,，智力發(fā)育及感覺均正常。

  “我不知道什么是SMA,醫(yī)生說這個病很罕見,，治療方法不多……”害怕,、難過，李秀花也說不清那種滋味,。

  “2019年,，這個藥70多萬元，2020年,，這個藥55萬元,。”后來,，李秀花知道SMA是有靶向藥的,。“明明知道有藥能治這個病,，但是離自己很遙遠(yuǎn),，怎么也夠不到?！庇谑?，李秀花繼續(xù)帶著兒子做康復(fù)訓(xùn)練,，只希望孩子保持狀態(tài)，不要倒退,。

  得知SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保,，李秀花說：“這是孩子最好的生日禮物，佳樹終于有救了,?！?

  驚喜

  2021年12月4日，李為峰早早地醒了,?！凹{入醫(yī)保是個大喜事，但是我們不知道什么時候有藥,，孩子能不能打,，什么時候能打針，心里又沒底了,?！?

  李為峰不知道，這一夜跟這個家庭同樣難以入眠的,，還有一群人,。

  上午，李秀花正在給佳樹做康復(fù)訓(xùn)練時,，接到了一通電話,，電話那頭是棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局的工作人員?！白鳛閰^(qū)縣醫(yī)保局工作人員,，了解到治療SMA的藥物諾西那生鈉納入醫(yī)保，特別是看了國家醫(yī)保藥品談判視頻,，我們都沸騰了,。”棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局醫(yī)藥管理室主任劉維說,。

  2021年12月4日上午,，經(jīng)過排查，劉維發(fā)現(xiàn)市中區(qū)有1戶SMA患者家庭,，隨后與家屬取得聯(lián)系,。

  棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局黨組成員、副局長毛帥說：“其實(shí)我們當(dāng)時就是想把好消息送到患者的家中,，讓他們知道這個好消息,，讓他們能夠盡快享受到這樣的醫(yī)保政策?！苯?jīng)過聯(lián)系,，醫(yī)保局工作人員主動上門,。毛帥說：“當(dāng)時患者母親喜極而泣，面對我們就像抓住救命稻草一樣,，看到孩子母親有強(qiáng)烈的愿望想讓孩子盡快打上這個針,，我們就想積極地推動這個事情?！?

  根據(jù)臨床治療需要，SMA患者首年需注射6針,，此后每年注射3針,。毛帥說：“國家醫(yī)保目錄執(zhí)行后，在棗莊市現(xiàn)行的醫(yī)保政策下,，經(jīng)過‘基本醫(yī)保+大病保險(xiǎn)+醫(yī)療救助+棗惠?！亩嘀貓?bào)銷，治療費(fèi)用從每年幾百萬元降至幾萬元,?！?

  接力

  2021年12月31日，李為峰一大早收到消息說,，他們可以到棗莊市婦幼保健院打針了,。李為峰說：“萬萬沒想到，還不到一個月時間,，就可以給佳樹打針了,。”

  而這,，是一場由棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局開始的接力賽,。

  棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局與棗莊市婦幼保健院、藥品生產(chǎn)企業(yè)和配送企業(yè)多次進(jìn)行溝通協(xié)調(diào),，確保藥品供應(yīng)配送,、診療救治、醫(yī)保報(bào)銷各個環(huán)節(jié)緊密銜接,，為孩子順利打上第一針奠定基礎(chǔ),。

  “我不想放棄孩子?！睆募褬浯_診后,，李秀花便陪著兒子堅(jiān)持做康復(fù)訓(xùn)練。2018年,，她辭去針織廠的工作,，專職照顧孩子。全家的生活都落在了李為峰的身上,。李為峰說：“這些年賺的錢全砸治病上了,?！?

  棗莊市市中區(qū)垎塔埠街道黨工委書記孔強(qiáng)告訴記者，佳樹一家屬于當(dāng)?shù)氐捅簟?019年11月,，街道為他們申請了低保,，此外還先后為其申請了困境兒童、殘疾補(bǔ)貼,、無障礙改造等政策,，力所能及地為他們提供生活保障，改善生活環(huán)境,，“每月可享受困境兒童救助金1100元,，每月享受兩項(xiàng)殘疾補(bǔ)貼570元。同時為他們一家申請了3765元臨時救助金,?！?

  而另一邊，國藥控股棗莊有限公司立即聯(lián)系上級公司對諾西那生鈉注射液協(xié)調(diào)采購事宜,。對于諾西那生鈉藥品供應(yīng)配送的難度,，國藥集團(tuán)棗莊有限公司總經(jīng)理段明驥表示：“這個藥物對溫度有嚴(yán)格的要求，整個運(yùn)輸過程要保持在2℃—8℃,?！彼麄儼才帕藢Ｓ美滏溗幤放渌蛙囕v，對溫度全程實(shí)時監(jiān)控,，保障該藥品在貯藏運(yùn)輸直到患者注射前的各個環(huán)節(jié),，始終處于規(guī)定的低溫環(huán)境，保證藥品的運(yùn)輸質(zhì)量安全,。在物流運(yùn)輸環(huán)節(jié)展開了“零時差”運(yùn)輸接力,。段明驥透露，該藥物已于2021年12月30日送達(dá)棗莊市婦幼保健院,。

  曙光

  2021年12月31日晚,，佳樹住在了棗莊市婦幼保健院。當(dāng)醫(yī)生來查房時,，他開心地向醫(yī)生問好,。

  棗莊市婦幼保健院副院長劉成文介紹，佳樹確診之后一直在棗莊市婦幼保健院康復(fù)治療,。針對佳樹接受諾西那生鈉治療,，醫(yī)院充分考慮到了可能出現(xiàn)問題的各種情形，制定了一整套保障措施,。優(yōu)化流程,，針對患兒使用諾西那生鈉治療，醫(yī)院第一時間和國藥控股,、勃健生物科技(上海)有限公司對接,，確保藥品及時到位,。針對采購諾西那生鈉藥物，召開臨時藥師管理委員會,，制定采購計(jì)劃,，實(shí)現(xiàn)快速快捷途徑，為患者提供有力的治療保障,。同時組建團(tuán)隊(duì),，加強(qiáng)對患兒診療工作的指導(dǎo)，確?；純旱玫郊皶r有效的救治,，成立以分管院長劉成文任組長，兒童康復(fù)科主任徐世琴,、兒科重癥醫(yī)學(xué)科主任孫笑茜等為成員的權(quán)威專家治療組，確?；純旱玫娇茖W(xué)診斷和妥善救治,。與國內(nèi)相關(guān)專家進(jìn)行了6次線上培訓(xùn)交流活動，勃健公司安排專家在2021年12月29日到達(dá)該院進(jìn)行了注射各關(guān)鍵環(huán)節(jié)的指導(dǎo),，以確?；純鹤⑸溥^程規(guī)范化、標(biāo)準(zhǔn)化,。

  佳樹的哥哥李國亮,，今年18歲，也是SMA患者,，因?yàn)殄e過治療時機(jī),，需要臥床。所以李秀花在“搶時間”,，她想讓佳樹能夠早點(diǎn)打上針,。李秀花說：“我就想給孩子趕緊用上這個針，這是唯一能救孩子的方法,。明天就要打針了,，我們這幾天每時每刻都很激動?！?

  佳樹知道自己生病了,。有時候做完康復(fù)回家，李秀花帶著佳樹會路過學(xué)校,。佳樹就問：“我以后是不是也能在這里上學(xué)?。俊崩钚慊ㄕf：“咱們努力,，總有一天咱們能在這里上學(xué),?！逼鋵?shí)每一次李秀花說這句話的時候，都是如鯁在喉,。

  元旦這天,，佳樹就要接受SMA靶向藥注射。李秀花問佳樹：“打完針以后,，你想做什么呀,？”

  小佳樹說：“我想上學(xué)?！?

（編輯：月兒）